ร่วมกรอก-ส่งต่อแบบสำรวจค้นหาผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง ผลักดันนำเข้ายารักษา

เฟซบุ๊กเพจ กล้ามเนื้ออ่อนแรง โรคของเรา โลกของเรา ได้เผยแพร่ชุดแบบสำรวจ ค้นหาผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง เพื่อรวบรวมรายชื่อผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรงในไทย จัดทำเป็นคลังข้อมูลในการผลักดันนำเข้ายารักษา

เมื่อวันที่ 1 ก.ย.ที่ผ่านมา เฟซบุ๊กเพจ กล้ามเนื้ออ่อนแรง โรคของเรา โลกของเรา ได้เผยแพร่ชุดแบบสำรวจ ค้นหาผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง (https://goo.gl/forms/RLLYGKEh2mrMgohz2)  ที่จัดทำขึ้นโดยกลุ่มผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง โดยประกอบไปด้วยแบบสอบถามที่สามารถทำได้โดยตัวผู้ป่วย ญาติและคนรู้จัก, การกรอกรายละเอียดของชนิดโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง เช่น โรคเส้นประสาทไขสันหลังเสื่อมหรือ SMA (Spinal Muscular Atrophy) และ โรคดูเชนหรือ Duchenne Muscular Dystrophy ฯลฯ รวมถึงรายละเอียดในการติดต่อกลับ เพื่อรวบรวมรายชื่อผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรงในไทย จัดทำเป็นคลังข้อมูลในการผลักดันนำเข้ายารักษา

ทางกลุ่มผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรงระบุว่า ก่อนหน้านี้ได้มีการจัดเก็บและเสาะหาผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง SMA ในไทยเนื่องจากปัจจุบันมียาที่ช่วยรักษาอาการของโรคแล้ว แต่ไม่สามารถขอข้อมูลจากโรงพยาบาลได้เพราะติดกฎระเบียบเรื่องการละเมิดสิทธิส่วนบุคคลของผู้ป่วย จึงทำให้ไม่สามารถรวบรวมจำนวนคนที่เป็น SMA เพื่อติดต่อกับบริษัทยาในต่างประเทศได้ แบบสอบถามตัวนี้จึงถือเป็นทั้งการเก็บข้อมูลของผู้ป่วยและแสดงออกถึงการต่อสู้ของกลุ่มผู้ป่วยและคนใกล้ชิด

และได้ระบุเพิ่มเติมว่า จุดมุ่งหมายของการทำแบบสอบถามคือรวบรวมข้อมูลจำนวนตัวเลข, ร่นระยะเวลาในการรอยา เนื่องจากผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงมีจำนวนเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ และมีอาการแย่ลงในทุกๆวัน รวมไปถึงต้องการที่จะเก็บข้อมูลคนกลุ่มนี้ เป็นฐานข้อมูลในการผลักดันเรื่องต่างๆ ต่อไปในอนาคต

โรคกล้ามเนื้ออ่อนแรง SMA เป็นโรคทางพันธุกรรม จากสถิติทั่วโลกพบเด็กเกิดใหม่เป็นโรคนี้ประมาณ 1 ต่อ 10,000 คน เด็กที่เป็นจะกล้ามเนื้ออ่อนแรงทั่วร่างกายรวมถึงอวัยวะภายในอย่างปอดและระบบทางเดินอาหารซึ่งเกิดจากความผิดปกติของเซลล์ประสาทสั่งการหรือ motor neuron แม้หลายคนจะมีชีวิตที่ยืนยาว แต่บางส่วนก็มีอาการรุนแรงจนเสียชีวิตตั้งแต่เด็ก เราสามารถแบ่ง SMA เป็น 4 ชนิดตามอายุที่เริ่มมีอาการ ยิ่งมีอาการของโรคเร็ว อาการก็จะรุนแรงมากกว่า โดยชนิดที่รุนแรงมากที่สุดคือ SMA Type I (Acute infantile type) ที่เริ่มแสดงอาการในวัยทารกแรกเกิดถึง 6 เดือน เด็กจะนั่งไม่ได้ ชันคอไม่ได้ ร้องเสียงเบา ดูดนมและหายใจลำบาก ติดเชื้อของทางเดินหายใจจนปอดอักเสบติดเชื้อและมีอัตราการเสียชีวิตสูงถึง 95% จากภาวะแทรกซ้อนที่เกิดจากการติดเชื้อระบบทางเดินหายใจ

SMA Type II (Chronic infantile type) พบได้บ่อยที่สุด อาการรุนแรงรองมาจาก SMA Type I เด็กจะมีพัฒนาการของกล้ามเนื้อช้ากว่าปกติ นั่งลำบาก ยืนเองไม่ได้และส่วนมากมีอายุขัยเฉลี่ยปกติ

SMA Type III (Chronic juvenile type) อาการรุนแรงเล็กน้อยและแสดงอาการหลังอายุ 18 เดือน โรคจะเป็นไปอย่างช้าๆ ยืนและเดินได้ แต่มีปัญหาการขึ้นลงบันไดและอาจต้องนั่งรถเข็นเมื่อเป็นผู้ใหญ่

SMA Type IV (Adult onset type) รุนแรงน้อยที่สุดและเริ่มแสดงอาการที่อายุมากกว่า 18 ปีขึ้นไป ชนิดนี้มีอาการไม่รุนแรงและอายุขัยเฉลี่ยปกติ


ภาพจาก Cure SMA

เดิมที SMA ไม่มีการรักษาที่เฉพาะเจาะจงนอกจากประคับประคองตามอาการและทำกายภาพบำบัด จนล่าสุดในเดือน ม.ค. ปีที่แล้ว องค์การอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (Food and Drug Administration: FDA) ประกาศอนุมัติการขายและให้ยา Spinraza หรืออีกชื่อหนึ่งคือ Nusinersen เป็นครั้งแรกภายใต้การทดลองและควบคุมของบริษัท ไอโอนิส ฟาร์มาซูติคอล (Ionis Pharmaceuticals) ร่วมกับบริษัท ไบโอเจน (Biogen) อย่างไรก็ดียานี้มีราคาสูงถึงประมาณ $225,000 ถึง $250,000 ต่อปี และยังไม่เข้ามาในประเทศไทย

ผู้ป่วยกล้ามเนื้ออ่อนแรง คนในครอบครัวหรือหากรู้จักคนที่เป็นสามารถเข้าร่วมกรอกแบบสำรวจได้ที่ https://goo.gl/forms/RLLYGKEh2mrMgohz2 หรือสอบถามรายละเอียดได้ทาง Email : [email protected] หรือ Line ID : smathailand

 

ข่าวที่เกี่ยวข้อง

องค์การอาหารและยาสหรัฐฯ อนุมัติใช้ยารักษากล้ามเนื้ออ่อนแรง ‘SMA’ หลังผลักดันกว่า 30 ปี

https://prachatai.com/journal/2017/01/69511

ThisAble.me Logo